根据中国医学科学院药物研究所网站报道，中国医学科学院药物研究所“天然药物活性物质与功能国家重点实验室”药理学蒋建东研究员、合成药物化学吴松研究员、药物制剂学郑稳生研究员牵头的三个课题组通力协作，在激活RNA药物的靶向递送技术上获得进展，报道该工作的文章于2017年6月在《Biomaterials》上发表。

“2006年北京协和医院李龙承教授领导的课题组（当时在美国UCSF）利用21nt的小双链RNA，以目的基因的启动子为靶标成功引起序列特异性的基因转录激活，他将这一现象命名为RNA介导的基因转录激活，简称RNA激活(RNA activation，RNAa)，并把这样的dsRNA称为小激活RNAs(small activating RNA，saRNAs; PNAS，2006)。因其引起基因表观遗传的变化，与小干扰RNA (siRNA) 相比，作用更强而持久。Science评价认为RNAa作为一种新的小核酸物质可能发展成为新的治疗药物。在共同讨论后，李龙承教授与药物所专家认为有必要对此基础发现开展运用研究。”

“然而，有效的递送系统一直是阻碍小核酸类治疗药物走向临床的瓶颈问题。在证实了具有特殊序列的小双链RNA（p21-saRNA-322）对肠癌的治疗作用后，上述三个课题组对p21-saRNA-322进行药物递送系统的构建研究。他们利用肠癌的生理、病理特点，创建了一种具有特殊壳核结构的小核酸递释系统-生物粘附脂质多聚复合物，研制的递释系统由具有生物粘附性及肿瘤靶向性的外壳，结合对肿瘤内环境敏感的内核组成。”

该工作开发了一款能够非常有效地在动物体内将靶向p21基因的saRNA投递到结肠癌细胞的药物递送系统–生物粘附脂质多聚复合物。利用该系统递送p21 saRNA治疗小鼠原位结肠癌取得了非常显著的治疗效果。

参考文献：

Wang LL, Feng CL, Zheng WS, Huang S, Zhang WX, Wu HN, Zhan Y, Han YX, Wu S,Jiang JD. Tumor-selective lipopolyplex encapsulated small active RNA hampers colorectal cancer growth in vitro and in orthotopic murine. Biomaterials. 2017Oct;141:13-28.