RNA激活的优势
“启动”转录
RNA激活技术使用小激活RNA(saRNA)靶向并“启动”内源性基因的转录,从而恢复内源性蛋白质的天然功能。
RNA激活展现前所未有的优势:
恢复靶基因的表达
拓宽疾病治疗领域
以RNA激活为核心技术,通过激活治疗性基因,中美瑞康正在重新定义疾病治疗方法。这一策略为许多传统制药方法无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供新的希望,特别是那些由表观遗传沉默或靶基因表达下调所致的疾病。
忠实恢复
基因的天然功能
表达与速度
持久靶基因激活
加速内部药物开发
借助小核酸领域的成熟技术,加速RNA激活药物的开发。
成本降低且基因输出最大化
公司内部快速低成本的筛选流程
我们内部的快速且低成本的筛选过程可针对靶基因快速发现大量saRNA,每个saRNA代表一个候选API。
最大化转录激活
通过进一步优化先导saRNA,最大化靶基因的转录输出,提高其成药性。
RNA激活机制
1:输入
saRNA靶向非编码调控序列
saRNA被装载到AGO2蛋白并加工形成单链。
2:系统
AGO-saRNA复合物进入细胞核,识别嵌入在靶基因附近的染色质中的非编码调控序列,并募集其他蛋白质形成RITA复合物。
3:输出
上调靶基因蛋白水平
形成RITA复合物后,通过RNAPII富集/磷酸化及引起染色质活跃性修饰,加速转录起始和延伸。
增加靶基因转录,提高mRNA输出,从而增加蛋白质表达。