2024年5月21日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics），今日宣布其自主研发的小激活RNA（saRNA）药物RAG-01获得美国食品药物监督管理局（FDA）的快速通道认定（Fast Track Designation, FTD），用于治疗卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌。此前，RAG-01用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的临床试验申请已获得FDA的许可，同时，RAG-01已在澳大利亚启动I期临床试验，目前已有3例受试者入组接受给药。本次获得 FDA 授予的快速通道认定将极大地加快本品在临床试验期间的开发进程。RAG-01也是全球首个获得FDA快速通道认定的saRNA项目。
快速通道认定（Fast Track Designation, FTD）由美国FDA设立，旨在加速用于治疗严重疾病并可满足未满足临床需求的此类新药的研发。获得FTD后，在药物研发阶段，申请人通过与FDA的紧密沟通获得精准及时的指导；同时，在上市申请时，申请人可以向FDA滚动递交研发资料，这些认定获益将为RAG-01的快速研发提供有力的保障，进而加速RAG-01的研发及上市进程。
中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示：“我们很高兴在saRNA开发领域接连获得重要进展，本次获得FTD认定将加快RAG-01的临床开发，同时也表明RAG-01在治疗严重疾病和满足未满足临床需求的潜力获得美国FDA的认可。在后续研发中我们将会与FDA积极沟通，加快推动本品的上市进程，也希望尽早为全球NMIBC患者提供更为安全有效的治疗选择。”
关于RAG-01
RAG-01 是一款首创作用机制的特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物，通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老。临床前药效研究表明，通过中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCOTM，RAG-01的治疗能够显著抑制动物模型中膀胱癌肿瘤的生长，并展示充分的安全性。
关于NMIBC
膀胱癌（Bladder Cancer）是最常见的泌尿系统癌症，其中NMIBC占50-80%。NMIBC的标准治疗手段首选经尿道膀胱肿瘤切除手术（TURBT），但术后复发率高，5年内复发率高达50%~70%。因此，有效预防膀胱癌复发及治疗进展期膀胱癌的药物亟待开发。
关于RNA激活
RNA激活（RNAa）是中美瑞康创始人李龙承博士及其团队在国际上开创，并已经过临床验证的平台技术。该技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术是制药领域十分稀缺的平台技术，在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景，包括肿瘤、遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病等。
关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com。
