2024年9月10日，中美瑞康宣布其针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）创新疗法RAG-17在研究者发起的临床研究（IIT）中取得积极的临床结果。
此次试验由国家神经疾病医学中心副主任、北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙教授牵头主持。试验共纳入六名ALS-SOD1患者，主要评估了RAG-17的安全性。通过鞘内给药后详细的实验室检查、生命体征监测和心电图等安全评估，RAG-17在整个研究期间展现出良好的耐受性和安全性，所有不良事件均为轻度。关键生物标志物的积极变化和临床功能评估结果显示了令人鼓舞的治疗效果。这一IIT研究的结果突显了RAG-17在此患者群体中的巨大治疗潜力，为ALS患者带来了新的治疗希望。
这些积极的临床结果体现了中美瑞康此前发表的RAG-17的临床前数据的高度可转化性。中美瑞康的临床前研究表明，RAG-17在SOD1-G93A ALS小鼠和大鼠模型中表现出显著的治疗效果。研究显示，RAG-17显著延缓了疾病的进展并改善了生存率，这为其作为ALS-SOD1有效疗法的潜力提供了有力的临床前证据。
中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“我们对这些初步的临床结果感到鼓舞，这使我们为 ALS 患者带来新希望的目标更接近了一步。这次试验的积极结果突显了 RAG-17 在治疗 ALS-SOD1 方面的潜力。我们将继续致力于推进其临床开发，最终为患者带来一种有可能改变生命的疗法。”
该研究的数据将于今年在三个重要会议上公布：9月的中国第27届全国神经病学大会，10月在美国芝加哥举行的神经科学2024大会，以及12月在加拿大蒙特利尔举行的第35届国际ALS/MND研讨会——这是全球最大的ALS和运动神经疾病研究年度会议之一。
RAG-17于2023年3月获得美国FDA的孤儿药（Orphan Drug Designation, ODD）认定，随后也获得了FDA临床试验许可，于2024 年 5 月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验许可。
关于RAG-17
RAG-17是一款以SOD1为靶基因的双链小干扰RNA（siRNA），通过降低SOD1基因表达来治疗SOD1突变所致的ALS患者。RAG-17采用了中美瑞康自主开发的拥有独立知识产权的SCADTM（智能化学辅助递送）递送平台，以实现中枢神经系统的高效递送。临床前药效研究表明，RAG-17的治疗能够极其显著地延缓疾病发病时间、延长动物的生存时间和改善其运动功能。
关于ALS
ALS是一种以上、下运动神经元损害为突出表现的慢性进行性神经系统变性疾病，主要表现为肌无力、肌肉萎缩、延髓麻痹及锥体束征。ALS是一种无法治愈的疾病，患者发病后生存期通常为3-5年。ALS可分为散发性与家族性。家族性可由多种基因的突变引起，SOD1是常见的基因之一。在中国SOD1更是导致ALS的最常见的突变基因，约20%的家族性ALS和5%的散发性ALS为SOD1基因突变所致。
关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCADTM、LiCOTM等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com。
