- 研究者发起的临床试验（IIT）最终结果首次进行公开展示，显示良好的安全性、显著的靶点响应，以及积极的临床和生物标志物信号。
- 报告摘要荣获美国神经病学学会科学委员会颁发的“杰出摘要”奖，彰显其顶尖研究质量和学术价值。
- RAG-17的I期临床试验进展顺利，前两个剂量组已顺利成功完成给药。
中国南通和美国圣地亚哥，2025年4月9日 – 专注于开发创新RNA药物的临床阶段生物制药公司中美瑞康（Ractigen Therapeutics）今日宣布，其靶向超氧化物歧化酶1（SOD1）基因的新型小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-17（用于治疗肌萎缩侧索硬化症，ALS）的IIT最终积极结果，已在美国加州圣地亚哥举行的美国神经病学学会（AAN）2025年年会上首次以口头报告形式公布。
此次题为“RAG-17, a Novel siRNA Therapy for SOD1-ALS: Safety and Preliminary Efficacy from a First-in-human Trial”的演讲于4月7日由首都医科大学附属北京天坛医院的陈玮琪博士代表该研究的主要研究者（PI）王伊龙博士团队进行口头呈报。
因研究成果意义重大、质量卓越，该摘要被 AAN 科学委员会授予备受瞩目的“杰出摘要“（Abstracts of Distinction）荣誉。此奖项旨在表彰在同类主题中，研究质量与神经病学领域关注度均表现最为突出的顶尖摘要。本次获奖的研究结果，进一步印证了中美瑞康于 2024 年 9 月首次公布的该项目 IIT 研究的初步积极发现。
陈玮琪博士在AAN 2025年会现场报告RAG-17 IIT研究结果
AAN 2025年会上公布的RAG-17 IIT研究关键发现
这项首次人体、开放标签、剂量递增的IIT研究（NCT05903690）纳入了6名SOD1-ALS患者，进行了为期240天的观察，其最终数据显示：
- 良好的安全性和耐受性： RAG-17通过鞘内注射给药普遍耐受良好，未报告剂量限制性毒性（DLTs）或严重不良事件（SAEs），大多数不良事件为轻度且短暂。
- 显著的靶点结合： RAG-17治疗导致脑脊液（CSF）中SOD1蛋白水平大幅降低，6名受试者中有5名降幅超过50%，证实了药物在中枢神经系统内实现了有效的靶点结合。
- 关键生物标志物显著降低： 观察到血浆神经丝轻链（NfL）水平显著降低，NfL是神经轴突损伤的关键生物标志物，提示RAG-17可能对延缓神经退行性病变具有积极作用。
- 令人鼓舞的临床疗效信号： 接受 RAG-17 治疗的患者在多项临床结局指标上呈现出令人鼓舞的趋势。研究期间，衡量疾病进展的 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 评分平均下降 2.17 分（折合每月下降 0.29 分），提示 RAG-17 可能延缓了患者的功能性衰退。同时，大多数患者的用力肺活量 (FVC) 保持稳定，更有两名患者的 FVC 数值较基线水平出现了显著升高。
I期临床试验最新进展
中美瑞康同时报告，RAG-17的I期临床试验正在顺利进行中。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增研究，旨在进一步评估RAG-17在SOD1-ALS患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效。继2024年12月宣布首例患者给药后，目前已成功完成前两个剂量队列的患者给药。该试验正在多个研究中心进行，由北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙教授与浙江大学医学院附属第二医院罕见病诊治中心主任吴志英教授牵头，四川大学华西医院神经内科副主任商慧芳教授共同推进。
中美瑞康创始人/CEO李龙承博士表示：“我们倍感荣幸，RAG-17项目能在AAN 2025年会上获得‘杰出摘要’奖。这一认可凸显了我们在满足SOD1-ALS患者未竟需求方面所做工作的重要性。我们IIT研究的积极最终结果，展示了良好的安全性、强效的靶点抑制以及令人鼓舞的生物标志物和临床信号，结合I期临床试验的顺利进展，更加坚定了我们将这款创新疗法尽快带给患者的决心与信心。”
RAG-17 IIT研究的主要研究员、首都医科大学北京天坛医院副院长王伊龙博士表示：“AAN 2025年会上展示的结果证明了RAG-17有望显著改善SOD1-ALS患者的生活。其安全性特征和早期疗效信号，特别是CSF SOD1和血浆NfL水平的显著降低以及功能指标的稳定，都令人鼓舞。我们期待在I期研究中继续努力，进一步验证这些发现，推动该治疗方法早日应用于临床。”
关于RAG-17
RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新siRNA药物，依托公司专有的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台技术开发。该药物旨在特异性、高效地靶向并沉默SOD1基因的mRNA表达，用于治疗携带SOD1基因突变的ALS。SOD1基因突变导致的毒性功能获得是家族性ALS的一个重要致病因素。通过高效抑制SOD1基因表达、减少毒性SOD1蛋白的产生，RAG-17旨在保护神经元功能，从而延缓或阻止SOD1-ALS的疾病进展。
关于ALS
ALS是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，导致肌肉无力、瘫痪，最终在诊断后的3到5年内导致死亡。SOD1基因突变约占家族性ALS病例的10-20%，散发性ALS病例的1-2%。目前，临床上仍然迫切需要能够有效减缓或阻止ALS疾病进展的治疗手段，以改善患者的生活质量并延长生存期。
关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发突破性RNA疗法，致力于推动下一代RNA药物的创新。公司以临床验证的RNA激活（RNAa）技术为基础，开发了基于小激活RNA（saRNA）技术的突破性治疗解决方案。依托自主研发并具有独立知识产权的SCAD™、LiCO™和GLORY™等国际领先的小核酸药物递送平台，中美瑞康正在推进一系列针对肿瘤、神经系统疾病和遗传疾病等领域未满足医疗需求的高度差异化创新药物。同时，公司多功能技术平台还支持快速开发RNA治疗方案，包括适用于中枢神经系统等危及生命且快速进展的重症疾病siRNA药物。中美瑞康始终秉持科学卓越与以患者为中心的创新理念，致力于通过RNA疗法的突破性应用，为当前无法成药的靶点和无法治愈的疾病提供全新解决方案，开创医疗新篇章。更多信息，请访问官网：www.ractigen.com。
