递送平台
独树一帜的递送平台
中美瑞康在小核酸递送技术方面取得了长足进步，成功研发了多个具有国际领先水平的递送平台技术。这些技术在递送领域实现了创新突破，打开了小核酸疗法通往难及组织器官的大门。
简化生产
采用经典的小核酸固相合成技术，将药物与递送模块一次性合成，无需额外合成步骤。
SCAD™递送系统
智能化学辅助递送（SCAD™）：开创中枢神经系统RNA疗法新纪元
中美瑞康自主研发的智能化学辅助递送（SCAD™）平台，是专为高效递送双链RNA（siRNA或saRNA）至中枢神经系统（CNS）而设计的创新系统。通过将双链RNA与公司专有的辅助寡核苷酸（ACO）偶联，SCAD™ 有效突破了神经系统疾病治疗中的递送难题，为创新疗法的开发带来巨大潜力。
主要特点与优势：
- 针对神经系统疾病，通过鞘内注射直接递送至中枢神经系统（大脑和脊髓）。
- 在整个中枢神经系统内实现广泛且持久的分布，从而实现显著且持续的靶标调控。
- 已验证的安全性：获得 GLP 毒理学研究和临床数据的支持，并基于已获批 CNS 疗法中使用的成熟 ASO 化学技术。
- 灵活的模块化设计可实现 RNA 负载和递送特性的独立优化。
- 优化的 CMC 工艺支持高效的规模化生产，可显著节省时间和成本。
- 平台通用性：兼容多种双链 RNA 负载（例如 siRNA, saRNA）。
携手中美瑞康，充分利用SCAD™平台经验证的独特优势，开发变革性的神经系统疾病疗法。
LiCO™递送技术
脂质偶联寡核苷酸（LiCO™）：突破肝脏以外的RNA药物递送边界
中美瑞康自主研发的脂质偶联寡核苷酸（LiCO™）平台，有效攻克了RNA药物肝外递送的难题。LiCO™ 技术通过公司专有的智能多样连接体（SDL™），将精心设计的脂质基团偶联于双链RNA（siRNA或saRNA）之上。这一多功能系统能够将RNA药物递送至多种肝外组织和器官，拓展了RNA疗法的应用疆界。
主要特点与优势：
- 验证的肝外递送能力：实现对传统难以靶向的肝外组织的有效递送。
- 全身给药：皮下（SC）或静脉（IV）注射可高效递送至肌肉、心脏及脂肪组织。
- 局部给药：在眼内（玻璃体内注射）和膀胱（膀胱内注射）等适应症中展现出强效活性。
- 全身给药：皮下（SC）或静脉（IV）注射可高效递送至肌肉、心脏及脂肪组织。
- 多样化给药方式：多种途径（皮下注射、静脉注射、眼内及膀胱内给药）验证了其有效性。
- 良好的安全性：已在多种动物（含非人灵长类）及人体中证明有效，已推进2个项目至临床I期。
成熟平台，多元管线驱动：
- RAG-01（NMIBC）：I期临床，saRNA，膀胱内给药（局部治疗）。
- RAG-1C（PVR）：I期临床准备中，saRNA，玻璃体内注射（局部治疗）。
- RAG-18（DMD）：IND申报阶段，saRNA，静脉注射（全身治疗）。
- RAG-24（肥胖症）：临床前PoC阶段，saRNA，皮下注射（全身治疗）。
欢迎与中美瑞康携手，共同利用LiCO™平台的强大能力，攻克具有挑战性的治疗靶点。
GLORY™递送技术
GLORY™
利用SDL技术，中美瑞康创建了GLORY™（GaINAc-Oligonucleotide Liver Delivery）递送平台技术，该技术可与行业金标准GalNAc缀合技术相媲美。
