递送平台
独树一帜的递送平台
中美瑞康在小核酸递送技术方面取得了长足进步，成功研发了多个具有国际领先水平的递送平台技术。这些技术在递送领域实现了创新突破，打开了小核酸疗法通往难及组织器官的大门。
简化生产
采用经典的小核酸固相合成技术，将药物与递送模块一次性合成，无需额外合成步骤。
SCAD™递送系统
智能化学辅助递送 (SCAD™)
SCAD™是一种突破性的小核酸递送系统，可通过鞘内注射实现双链RNA（例如 siRNA、saRNA）在中枢神经系统的高效递送，在推进神经领域的新疗法方面具有巨大潜力。
主要特点：
- 直接中枢神经系统递送：针对需要进行直接中枢神经系统干预的神经系统疾病，解决未满足的需求。
- 广泛生物分布：实现中枢神经系统组织的广泛组织分布与治疗效果。
- 持久递送活性：实现至少3个月的持续靶基因沉默。
- 安全性高：其安全性已在GLP毒理研究和患者中得到验证。
- CMC优势：CMC放大简单，显著节约生产成本和时间。
- 临床领先：全球第二个进入临床试验的中枢神经系统siRNA药物。
LiCO™递送技术
利用SDL™技术
SDL™ (Smart Diverse Linker) 是一种灵活的化学缀合接头，利用创新的化学方法将一个或多个靶向分子与小核酸偶联。
LiCO™
LiCO™（Lipid-Conjugated Oligonucleotide）是一种多功能递送系统，可通过皮下注射、静脉注射、膀胱内和玻璃体内注射等多种给药途径将双链RNA（siRNA、saRNA）递送至多种组织和器官。LiCO™具有以下显著特点：
- 全身给药：有效递送双链RNA至肌肉、心脏、和脂肪、皮肤组织等小核酸难以到达的组织与器官，其活性可持续至少3个月。
- 局部给药：可实现高效的局部递送，例如递送到眼部视网膜（通过玻璃体内注射）和膀胱（通过膀胱内灌注）。
- 良好的安全性：已经完成了多项毒理学研究，包括GLP毒理，显示出良好的安全性。
GLORY™递送技术
GLORY™
利用SDL技术，中美瑞康创建了GLORY™（GaINAc-Oligonucleotide Liver Delivery）递送平台技术，该技术可与行业金标准GalNAc缀合技术相媲美。
