递送平台
独树一帜的递送平台
中美瑞康在小核酸递送技术方面取得了长足进步，成功研发了多个具有国际领先水平的递送平台技术。这些技术在递送领域实现了创新突破，打开了小核酸疗法通往难及组织器官的大门。
简化生产
采用经典的小核酸固相合成技术，将药物与递送模块一次性合成，无需额外合成步骤。
SCAD™递送系统
智能化学辅助递送（SCAD™）：开创中枢神经系统RNA疗法新纪元
中美瑞康自主研发的智能化学辅助递送（SCAD™）平台，是专为高效递送双链RNA（siRNA或saRNA）至中枢神经系统（CNS）而设计的创新系统。通过将双链RNA与公司专有的辅助寡核苷酸（ACO）偶联，SCAD™ 有效突破了神经系统疾病治疗中的递送难题，为创新疗法的开发带来巨大潜力。
主要特点与优势：
- 针对神经系统疾病，通过鞘内注射直接递送至中枢神经系统（大脑和脊髓）。
- 在整个中枢神经系统内实现广泛且持久的分布，从而实现显著且持续的靶标调控。
- 已验证的安全性：获得 GLP 毒理学研究和临床数据的支持，并基于已获批 CNS 疗法中使用的成熟 ASO 化学技术。
- 灵活的模块化设计可实现 RNA 负载和递送特性的独立优化。
- 优化的 CMC 工艺支持高效的规模化生产，可显著节省时间和成本。
- 平台通用性：兼容多种双链 RNA 负载（例如 siRNA, saRNA）。
学术论文
SCAD: A Modular Platform for Efficient Delivery of Duplex RNA to the CNS and Beyond
Kang M, Lin W-H, Li Y, et al. SCAD: A Modular Platform for Efficient Delivery of Duplex RNA to the CNS and Beyond. Molecular Therapy Nucleic Acids. 2025: 102757. DOI：https://doi.org/10.1016/j.omtn.2025.102757
SCAD Delivery Platform: A Novel Approach for Efficient CNS and Extrahepatic Oligonucleotide Therapeutics
Kang M, Lin WH, Xu F, Zhou X, Si C, Liu K, Dai J, He J, Schacht I, Li Y, Li LC. SCAD Delivery Platform: A Novel Approach for Efficient CNS and Extrahepatic Oligonucleotide Therapeutics. bioRxiv. 2024:2024-10. DOI: 10.1101/2024.10.29.620792
携手中美瑞康，充分利用SCAD™平台经验证的独特优势，开发变革性的神经系统疾病疗法。
LiCO™递送技术
脂质偶联寡核苷酸（LiCO™）：突破肝脏以外的RNA药物递送边界
中美瑞康自主研发的脂质偶联寡核苷酸（LiCO™）平台，有效攻克了RNA药物肝外递送的难题。LiCO™ 技术通过公司专有的智能多样连接体（SDL™），将精心设计的脂质基团偶联于双链RNA（siRNA或saRNA）之上。这一多功能系统能够将RNA药物递送至多种肝外组织和器官，拓展了RNA疗法的应用疆界。
主要特点与优势：
- 验证的肝外递送能力：实现对传统难以靶向的肝外组织的有效递送。
- 全身给药：皮下（SC）或静脉（IV）注射可高效递送至肌肉、心脏及脂肪组织。
- 局部给药：在眼内（玻璃体内注射）和膀胱（膀胱内注射）等适应症中展现出强效活性。
- 全身给药：皮下（SC）或静脉（IV）注射可高效递送至肌肉、心脏及脂肪组织。
- 多样化给药方式：多种途径（皮下注射、静脉注射、眼内及膀胱内给药）验证了其有效性。
- 良好的安全性：已在多种动物（含非人灵长类）及人体中证明有效，已推进2个项目至临床I期。
成熟平台，多元管线驱动：
- RAG-01（NMIBC）：I期临床，saRNA，膀胱内给药（局部治疗）。
- RAG-1C（PVR）：I期临床准备中，saRNA，玻璃体内注射（局部治疗）。
- RAG-18（DMD）：IND申报阶段，saRNA，静脉注射（全身治疗）。
- RAG-24（肥胖症）：临床前PoC阶段，saRNA，皮下注射（全身治疗）。
欢迎与中美瑞康携手，共同利用LiCO™平台的强大能力，攻克具有挑战性的治疗靶点。
GLORY™递送技术
GLORY™
利用SDL技术，中美瑞康创建了GLORY™（GaINAc-Oligonucleotide Liver Delivery）递送平台技术，该技术可与行业金标准GalNAc缀合技术相媲美。
