中美瑞康 Ractigen Therapeutics，一家在小激活RNA（saRNA）药物领域处于全球领先地位的创新型生物制药企业，今日宣布其自主研发的首款saRNA药物RAG-01在澳大利亚GenesisCare完成了首次人体试验的首例受试者给药。
RAG-01是一款首创作用机制的saRNA药物，旨在激活非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的肿瘤抑制基因p21，从而抑制膀胱癌的复发和进展。该试验是一项开放标签、多中心研究，旨在评估RAG-01在卡介苗（BCG）治疗失败的NMIBC患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步临床疗效。临床前数据表明，RAG-01在模型动物体内能够有效抑制膀胱癌肿瘤增长，并展现了良好的安全性。中美瑞康拥有RAG-01产品的自主知识产权。
中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示：“RAG-01的首例受试者成功给药是我们为NMIBC患者开发创新疗法的重要里程碑，证明了中美瑞康团队高效的临床转化能力。该临床研究的开展也代表了中美瑞康的saRNA平台首次进入临床验证，对于我们来说具有里程碑意义。中美瑞康将继续推进RAG-01的临床开发并争取获得积极进展，期待早日为膀胱癌患者带来新的治疗选择。”
关于RAG-01: RAG-01 是一款首创作用机制的特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物，通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老的效果。临床前药效研究表明，通过中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCOTM，RAG-01的治疗能够显著抑制动物模型中膀胱癌肿瘤的生长，并展示充分的安全性。
关于NMIBC: 膀胱癌（Bladder Cancer）是最常见的泌尿系统癌症，其中NMIBC占50-80%。NMIBC的标准治疗手段首选经尿道膀胱肿瘤切除手术（TURBT），但术后复发率高，5年内复发率高达50%~70%。因此，有效预防膀胱癌复发及治疗进展期膀胱癌的药物亟待开发。
关于LiCOTM: RAG-01使用中美瑞康公司自主研发的LiCOTM递送系统，该系统运用独特的脂质化学方法，支持皮下、静脉、膀胱内和眼内注射等多种给药途径，LiCOTM的多功能性和有效性已在多个临床前项目中得到验证，能够实现心脏、肌肉、脂肪、眼部等组织的高效持久递送，彻底革新了寡核苷酸的递送方式。
关于RNA激活: RNA激活（RNAa）是中美瑞康创始人李龙承博士及其团队在国际上开创，并已经过临床验证的平台技术。该技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术是制药领域十分稀缺的平台技术，在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景，包括肿瘤、遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病等。
关于中美瑞康: 中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCADTM、LiCOTM等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。
