2024年8月22日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其小激活RNA（saRNA）药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认证（Orphan Drug Designation, ODD）。继上月RAG-18获得FDA儿科罕见病药物资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）之后，这一最新认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）和贝氏肌营养不良（Becker Muscular Dystrophy, BMD）的潜力，无论DMD基因突变类型如何，RAG-18都可能成为一种具有可转化前景的治疗策略。这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。
孤儿药认定由FDA授予，旨在鼓励用于治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的药物和生物制品的开发。获得孤儿药认定的公司将享有多项开发激励措施，包括自市场批准之日起的七年市场独占权以及新药申请费用的豁免。
中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“获得FDA的孤儿药认定是RAG-18达成的又一个关键里程碑。继获得儿科罕见病药物资格认定之后，这次认证进一步肯定了我们在RNA激活领域的开创性工作，也增强了我们为罕见病患者带来改变的决心。这一认定为我们注入了新的动力，我们将继续加速RAG-18的开发进程，致力于为全球DMD和BMD患者带来革命性的治疗选择。”
关于RAG-18
RAG-18是一款首创作用机制的双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（Utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代 DMD 肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。临床前研究表明，采用中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCOTM并通过皮下注射，RAG-18能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤，显示出在治疗DMD患者方面的潜力。今年7月，RAG-18已获美国FDA的儿科罕见病药物资格认定。
关于DMD
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。这种疾病主要影响男性儿童，患者通常在3至5岁时首次显示出肌肉炎症、纤维化和运动能力下降等症状。如果不进行治疗，多数患者将在20岁之前失去独立行走能力，并可能在30岁之前因心肌和膈肌（呼吸肌）衰竭而死亡。DMD的全球发病率约为每3600至6000名新生男婴中有一例，中国的患者数量约为70,000人。目前针对DMD的治疗方法包括反义寡核苷酸（ASO）介导的外显子跳跃、基因治疗和基因编辑，但这些疗法的效果非常有限，因此在DMD药物开发方面仍存在巨大的临床需求。
关于RNA激活
RNA激活（RNAa）是中美瑞康创始人李龙承博士及其团队在国际上开创，并已经过临床验证的平台技术。该技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术是制药领域十分稀缺的平台技术，在药物开发上具有广阔的应用前景，包括遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病、肿瘤等。
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCADTM、LiCOTM等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网 www.ractigen.com。
