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RNA激活的优势
靶向几乎任何治疗性基因,拓展疾病治疗领域 

“启动”转录

RNA激活技术使用小激活RNAsaRNA靶向并“启动”内源性基因的转录,从而恢复内源性蛋白质天然功能。 

RNA激活展现前所未有的优势:

Expansion and restoration icons

恢复靶基因的表达

拓宽疾病治疗领

以RNA激活为核心技术,通过激活治疗性基因,中美瑞康正在重新定义疾病治疗方法。这一策略为许多传统制药方法无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供新的希望,特别是那些由表观遗传沉默或靶基因表达下调所致的疾病。

忠实恢复
基因的天然功能

Expression and acceleration icons

表达与速度

持久靶基因激活
加速内部药物开发

借助小核酸领域的成熟技术,加速RNA激活药物的开发。

Cost reduction and maximization icons

成本降低基因输出最大化

内部快速成本的筛选流程

们内部的快速且成本的筛选过程可针对靶基因快速发现大量saRNA每个saRNA代表一个候选API

最大化转录激活

通过进一步优化先导saRNA,最大化靶基因的转录输出,提高其成药性。

RNA激活机制

1:输入

saRNA靶向非编码调控序列

saRNA被装载到AGO2蛋白并加工成单链。

2:系统

AGO-saRNA复合物进入细胞核,识别嵌入在靶基因附近的染色质中的非编码调控序列,并募集其他蛋白质形成RITA复合物。

3:输出

上调靶基因蛋白水平

形成RITA复合物通过RNAPII富集/磷酸化及引起染色质活跃性修饰,加速转录起始延伸

增加靶基因转录,提高mRNA输出,从而增加蛋白质表达。

Scientific illustration showing Mechanism of RNAa in 3 stages: Input, systems, and ouput