2025年3月28日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，公司自主研发的用于治疗增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）的小激活RNA（saRNA）药物 RAG-1C 已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可（IND）。RAG-1C成为中国首个获批进入临床试验的saRNA药物，标志着中国在RNA激活这一创新疗法领域迈出了重要一步。

此前，中美瑞康的首款saRNA药物RAG-01已获得美国FDA的IND许可，并在澳大利亚开展的I期临床试验中获得了积极的初步疗效和安全性数据。 RAG-1C是该公司的第二款进入临床的saRNA药物。

RAG-1C通过上调p21基因表达，抑制视网膜色素上皮（RPE）细胞的异常增殖和迁移，从而阻止PVR的进展。PVR是孔源性视网膜脱离（RRD）修复术后的一种严重并发症，以视网膜下和/或视网膜前纤维膜形成为特征，常导致视网膜再次脱离、最终可能导致严重的视力下降甚至失明。目前尚无获批药物专门用于治疗PVR，玻璃体视网膜手术仍是主要的治疗手段，存在巨大的未被满足的临床需求。

此次 I期临床试验为多中心、随机、双盲、剂量递增的首次人体研究，旨在评估 RAG-1C 用于预防玻璃体切除术后发生增殖性玻璃体视网膜病变的安全性/耐受性、药代动力学和初步有效性。

中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“RAG-1C是一款全球首创的RNA疗法，有望为PVR患者带来突破性的治疗方案。此次CDE临床试验许可的获批，使得RAG-1C成为国内首款获批临床的saRNA药物，这不仅体现了RNA激活技术的前沿性，也表明中国监管机构对这一创新机制的充分认可。由于PVR病理机制复杂，且长期缺乏有效的药物治疗，我们相信RAG-1C能通过精准的基因调控机制，为患者提供全新的治疗选择，填补PVR治疗领域的空白。”

关于RAG-1C
RAG-1C 是一款saRNA 药物，通过RNAa 机制上调细胞周期负性调控因子 p21 基因的表达，从而抑制视网膜色素上皮细胞的增殖和迁移。在临床前研究中，采用中美瑞康自主开发的 LiCO™ 小核酸递送系统进行玻璃体内注射，RAG-1C 在兔 PVR 模型中展现出极其显著的抑制疾病进展的效果，有力证明了其治疗潜力。

关于PVR
增殖性玻璃体视网膜病变是孔源性视网膜脱离手术的严重纤维化并发症，发生率为5-10%，是导致视网膜再脱离和手术失败的主要原因，占75%的再脱离病例。PVR的特征是RPE细胞异常迁移和增殖到玻璃体腔，形成收缩的纤维细胞膜，导致视网膜再次脱落，并将RRD转变为牵引性视网膜脱离（RD），最终可能导致不可逆的视力丧失。尽管经过数十年的研究，目前尚无FDA批准的PVR治疗药物，手术仍是唯一的治疗选择。

关于RNAa
RNA激活是中美瑞康创始人李龙承博士及其团队在国际上开创，并已经过临床验证的平台技术。该技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术是制药领域十分稀缺的平台技术，在药物开发上具有广阔的应用前景，包括遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病、肿瘤等。

关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™及GLORY™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。目前，公司已有两款saRNA药物进入临床试验阶段，包括获得美国FDA IND许可的RAG-01（已在澳大利亚I期临床中获得积极初步数据）和获得中国CDE IND许可的RAG-1C。详情请访问官网 www.ractigen.com。