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中美瑞康RAG-17治疗SOD1型渐冻症II期临床首例患者成功给药,开启神经退行性疾病治疗新征程 Homepage NewsNews HighlightRAG-17Uncategorized公司新闻新闻亮点

中美瑞康RAG-17治疗SOD1型渐冻症II期临床首例患者成功给药,开启神经退行性疾病治疗新征程

中国南通,2026年1月13日——专注于下一代RNA疗法创新的中美瑞康今日宣布,其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻症”)的创新siRNA疗法RAG-17,已于浙江大学医学院附属第二医院完成II期临床试验首例患者给药。本次试验由该院医学遗传科/罕见病诊治中心主任吴志英教授领衔开展。…
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January 13, 2026
《NAR》刊发“突破性文章”:一把“基因钥匙”如何解锁DM1,激活治愈曙光 行业动态

《NAR》刊发“突破性文章”:一把“基因钥匙”如何解锁DM1,激活治愈曙光

在生命科学的宏伟蓝图中,精准调控基因表达是解码疾病、开发新药的终极梦想。我们熟知RNA干扰(RNAi)技术,它如同一把“分子剪刀”,可以“沉默”或“关闭”致病基因,并因此获得了诺贝尔奖。但是,如果一个有益的基因(如肿瘤抑制基因)在疾病中被“关闭”了,我们能否有一种技术,像一把“分子钥匙”,重新“激活”或“打开”它呢?…
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August 21, 2025