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《NAR》刊发“突破性文章”:一把“基因钥匙”如何解锁DM1,激活治愈曙光

在生命科学的宏伟蓝图中,精准调控基因表达是解码疾病、开发新药的终极梦想。我们熟知RNA干扰(RNAi)技术,它如同一把“分子剪刀”,可以“沉默”或“关闭”致病基因,并因此获得了诺贝尔奖。但是,如果一个有益的基因(如肿瘤抑制基因)在疾病中被“关闭”了,我们能否有一种技术,像一把“分子钥匙”,重新“激活”或“打开”它呢?…

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Scientist in background holding filled vial in foreground

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《NAR》刊发“突破性文章”:一把“基因钥匙”如何解锁DM1,激活治愈曙光

在生命科学的宏伟蓝图中,精准调控基因表达是解码疾病、开发新药的终极梦想。我们熟知RNA干扰(RNAi)技术,它如同一把“分子剪刀”,可以“沉默”或“关闭”致病基因,并因此获得了诺贝尔奖。但是,如果一个有益的基因(如肿瘤抑制基因)在疾病中被“关闭”了,我们能否有一种技术,像一把“分子钥匙”,重新“激活”或“打开”它呢?…
August 21, 2025
RAG-17公司新闻

中美瑞康 RAG-17 ALS 数据闪亮登场 AAN 2025 年会,荣获顶级奖项,I期临床试验进展顺利

研究者发起的临床试验(IIT)最终结果首次进行公开展示,显示良好的安全性、显著的靶点响应,以及积极的临床和生物标志物信号。…
April 9, 2025