中国南通—2025年6月27日—全球RNA激活（RNAa）技术先行者中美瑞康（Ractigen Therapeutics）在江苏如东生命健康产业园成功举办了以“八载深耕，核启新章”为主题的2025年度研发日活动。活动全面展示了公司成立八年以来，在以小激活RNA（saRNA）为核心的创新药物研发领域取得的丰硕成果，并系统阐述了其全球领先的技术平台、高度差异化的临床管线以及RNA疗法的未来发展蓝图。
如东县委常委、如东经济开发区（高新区）党工委书记蔡东先生，如东经济开发区（高新区）党工委副书记、管委会主任陈五霞女士等政府领导，以及国投创业、高瓴创投、中信建投资本等股东代表、合作伙伴、临床专家与患者家属代表等一众嘉宾出席了本次活动，共同见证了中美瑞康在小核酸药物领域的又一里程碑时刻。
八年磨一剑，从科学发现到临床验证的跨越
在本次研发日活动上，中美瑞康创始人、董事长兼CEO李龙承博士发表了主旨演讲，回顾了公司自2017年创立以来，“八年磨一剑”的非凡征程。他强调，中美瑞康用八年时间，将一项源头创新的颠覆性技术，从实验室的蓝图成功转化为获得临床验证的创新药物，完成了最艰难的“从0到1”的原创性突破。
李龙承博士表示：“我们始终坚信RNA激活技术拥有改变未来的力量。八年前，我们从零开始，在一片‘无人区’中搭建平台、组建团队。今天，当我们首次在人体中观察到RAG-01药物的积极信号时，这不仅是中美瑞康发展史上的光辉里程碑，更是对我们团队八年坚持和专注的最好证明。”
他强调，公司正是在这八年间，坚定不移地深耕，将RNA激活这一赛道走通、走宽。立足于已取得的成果，公司正以清晰的“3×30”战略蓝图为指引，全力构筑其在全球RNA激活领域的领导地位，致力于以全球化的视野和产业领军者的责任，推动saRNA疗法走向更广阔的临床应用，为全球患者带来全新的治疗希望。
（李龙承，中美瑞康创始人、董事长兼CEO）
多款“First-in-Class”疗法进入临床，平台价值获得有力验证
本次研发日活动的焦点，集中于中美瑞康已进入临床阶段的、高度差异化且具有全球竞争力的产品管线。公司临床开发副总裁张晓雪详细介绍了多个核心项目的最新进展，展示了公司强大的临床执行能力。
- RAG-01（非肌层浸润性膀胱癌/NMIBC）：作为全球首个（First-in-Class）进入临床的saRNA膀胱癌疗法，RAG-01已获得美国FDA授予的快速通道认证（Fast Track Designation）。其I期临床研究的早期数据显示出令人鼓舞的积极信号，验证了其全新作用机制在人体中的潜力。
- RAG-17（肌萎缩侧索硬化症/ALS，渐冻症）：针对“渐冻症”这一重大神经退行性疾病，RAG-17已获得美国FDA孤儿药资格认证（Orphan Drug Designation）。尤为引人注目的是，该药物在中国的研究者发起的临床研究（IIT）中，已展现出突破性的早期疗效。目前，其在中国的I期临床试验正在顺利开展中。
- RAG-1C（增殖性玻璃体视网膜病变/PVR）：该项目已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，标志着中美瑞康的创新疗法已成功拓展至眼科疾病这一全新领域，有望为PVR患者开创全新的治疗路径。
（张晓雪，中美瑞康临床开发副总裁）
新一代RNA激活平台与三大递送引擎协同，构筑深厚技术护城河
本次研发日活动上，公司深入展示了其构筑深厚技术护城河的两大核心支柱：新一代RNA激活平台与三大突破性递送系统。
公司首席技术官MooRim Kang博士阐述了自主研发的Smart-TTC RNA激活平台。该平台通过持续迭代，已建立起一套能够快速、高效筛选和发现saRNA候选药物的成熟体系，显著提升了早期研发的成功率和效率。
而强大的“发现引擎”需要同样领先的“递送系统”来赋能。化学副总裁甘祖宝博士系统介绍了公司在递送技术上的重大突破，包括肝脏靶向的GLORY™平台，以及两大领先的肝外递送平台——SCAD™（中枢神经系统，CNS）和LiCO™（全身多组织器官）。
尤为关键的是，SCAD™与LiCO™两大肝外递送平台均已有项目进入临床验证阶段，这一成就使公司在“RNA药物肝外递送”这一前沿领域占据了全球行业领先地位。 两大核心平台的协同效应，不仅为现有管线的快速推进提供了强大动力，更确保了公司未来能够持续不断地将科学构想转化为具有临床价值的创新药物。
（MooRim Kang，中美瑞康首席技术官）
（甘祖宝，中美瑞康化学副总裁）
全链条协同：构建从科学到药物的转化引擎
在“从科学到药物 – 我们的转化能力”这一核心环节，中美瑞康的三位部门负责人系统性地展示了公司强大的内部执行能力，生动诠释了从科学蓝图到临床现实的完整路径。
这一切的起点，是精准的科学预测，和一份沉甸甸的责任。临床前开发副总裁林炜翔博士分享了RAG-18项目的有力数据，证明公司先进的临床前模型能够有效预测药物在人体中的表现。然而，驱动这一切的不仅是严谨的数据，更是来自患者的深切期盼。林博士在现场展示了一份特殊的礼物——一名杜氏肌营养不良症（DMD）患儿的亲手画作。他动情地讲述，正是这些患儿与家庭的信任和期待，成为了激励研发团队不断挑战、攻坚克难最宝贵的精神动力。
（林炜翔，中美瑞康临床前开发副总裁）
这份以患者为中心的信念，也指引着公司开拓最具挑战性的治疗领域。研究负责人/神经科学副总监李懿臣博士详细阐述了公司的CNS蓝海战略，并将其定义为驱动公司未来价值的“下一个增长引擎”。她特别强调，公司独有的SCADTM递送技术，正是公司能够快速推进CNS战略、实现CNS有效持久递送的“金钥匙”，让攻克神经退行性疾病的宏伟蓝图变得触手可及。
（李懿臣，中美瑞康研究负责人/神经科学副总监）
而宏大的战略蓝图，必须建立在坚实的工艺能力之上。产品开发执行副总裁赵富录博士分享了团队在工艺开发方面的深厚积累。他表示，团队已成功攻克并掌握了saRNA药物独特的复杂生产工艺，并建立了一套稳健、可靠的质量体系，为公司管线的持续推进和未来的发展，奠定了坚不可摧的化学、生产与控制（CMC）基石。
（赵富录，中美瑞康产品开发执行副总裁）
技术壁垒与资本认可双轮驱动，构筑全球化发展坚实根基
中美瑞康今日的坚实发展，源于其以深厚的内生创新为核心、以高效的外部赋能为杠杆的发展模式。在本次活动中，首席战略官谢文凯博士、投融资与财务副总裁颜朔喆共同阐述了公司的价值闭环。
公司的核心价值始于强大的内生创新能力。通过前瞻性的全球知识产权布局，中美瑞康已为核心技术构筑起坚实的“护城河”——截至目前，公司已在全球范围内申请专利135项，其中22项关键发明专利已获授权。
这一深厚的技术壁垒，赢得了顶级资本和产业领袖的坚定认可。公司已成功完成多轮融资，投资方阵容包括国投创业、高瓴创投、中信建投资本等顶尖投资机构，以及产业资本日本卫材（Eisai）。这些顶级资本的鼎力支持，不仅彰显了市场对中美瑞康创新价值的高度认可，也为公司未来的发展蓝图提供了强大的财务保障。
展望未来，中美瑞康将继续坚持“技术平台”与“产品管线”的双轮驱动策略，充分利用资本赋能与战略合作，加速实现全球化的跨越式成长。
（谢文凯，中美瑞康首席战略官/知识产权副总裁） 
（颜朔喆，中美瑞康投融资与财务副总裁）
政企投多方合力，共筑创新生态
本次研发日活动生动展现了政府、企业与投资等多方携手推动生物医药创新生态的强大合力。如东经济开发区（高新区）党工委副书记、管委会主任陈五霞女士在开场致辞中高度评价了中美瑞康八年来所取得的突破性进展，并表示开发区将一如既往地提供“如鱼得水”的政策环境与“如沐春风”的温馨服务，全力支持企业发展。
（陈五霞，如东经济开发区（高新区）党工委副书记、管委会主任）
作为重要投资方代表，国投创业首席科学官邵颖博士分享了坚定支持中美瑞康的战略考量：“在行业的大浪淘沙中，中美瑞康是坚持‘从0到1’原始创新的精英。正是李龙承博士团队以患者为中心的初心和卓越的创新能力，赢得了投资方的长期信任。国投创业将继续全方位支持公司发展。”
（邵颖，国投创业首席科学官）
如东县委常委、如东经济开发区（高新区）党工委书记蔡东先生在总结讲话中强调，八年前如东高瞻远瞩选择投资中美瑞康，如今已收获丰硕成果。未来，如东经济开发区（高新区）将继续把支持重点向中美瑞康等已落地优质企业倾斜，坚定不移与企业携手并进，共同打造区域创新发展高地。
（蔡东，如东县委常委、如东经济开发区（高新区）党工委书记）
患者之声：为生命点亮希望，科学背后的人文温度
本次研发日特设“患者之声”环节，深刻诠释了中美瑞康“患者为本”的核心使命。
北京天坛医院副院长、神经病学中心首席科学家王伊龙教授通过视频致辞：“中美瑞康以RAG-17、RAG-21等项目，打破了欧美在RNA药物递送领域的长期垄断，其在渐冻症领域的突破性进展，足以证明他们是全球RNA治疗领域当之无愧的‘中国标杆’。”
（王伊龙，北京天坛医院党委常委、副院长，神经病学中心首席科学家）
著名渐冻症抗争者蔡磊先生以数字人形式现身，充分认可RAG-17在SOD1基因型渐冻症治疗中展现出的“震撼效果” 让该基因型的病友们获得了生的机会，并期待RAG-21的突破性疗效。另一位ALS患者安扬分享：“自2023年参与RAG-17的IIT以来，我的病情未再进展。”
（蔡磊，知名渐冻症抗争者）
DMD患儿母亲、希望之星罕见病儿童关爱中心负责人王惠女士道出了众多罕见病家庭的心声：“这八年来，中美瑞康用不懈的努力创造了一个又一个奇迹，不断探索罕见病治疗的新技术、新方法。你们的每一次突破，都可能改变一个家庭的命运。是你们用专业与坚持，让曾经遥不可及的治疗梦想，逐渐照进现实。”
（王惠，常州希望之星罕见病儿童关爱中心负责人）
这些来自临床专家、患者与家属的期盼与信赖，正是驱动中美瑞康“用最快的速度，将最有效的药物，送到最需要的患者手中”的根本动力。
未来展望：定义下一代RNA疗法
展望未来，中美瑞康正致力于定义下一代RNA疗法。公司将依托其世界级的递送技术平台，持续攻克中枢神经系统、心血管与代谢等极具挑战的疾病领域，将最前沿的科学探索与最迫切的患者需求深度融合，不断开创全新的治疗疆域。
创始人、董事长兼CEO李龙承博士的致辞为此愿景写下注脚：“八载深耕，核启新章。我们将坚持以创新改善人类健康的使命，用科学驱动、患者为本的理念，去定义下一代RNA疗法，为全球患者带来新的治疗选择和希望。”
中美瑞康2025研发日不仅是对八年卓越成就的集中展示，更是其迈向宏伟蓝图的新起点。在社会各界的共同支持下，公司正将“定义下一代RNA疗法”的愿景付诸行动，为全球患者的健康福祉不懈前行。
关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCADTM、LiCOTM及GLORYTM等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性疾病、神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com。
