中国苏州，2025年11月17日 – 作为一家处于临床阶段的生物技术公司，中美瑞康今日宣布，其专有的SCAD（智能化学辅助递送）平台的详细研究成果已于2025年10月30日在线发表于同行评审期刊《分子疗法：核酸》（Molecular Therapy – Nucleic Acids）。该论文报道了一个可将双链RNA疗法递送至中枢神经系统（CNS）及其他具有挑战性的肝外组织的新型模块化平台。
这篇题为SCAD: A Modular Platform for Efficient Delivery of Duplex RNA to the CNS and Beyond的论文，阐述了SCAD平台如何克服长期以来限制双链RNA（如siRNA）应用的递送障碍。该技术通过将治疗性双链RNA（如siRNA）与一个非靶向的辅助寡核苷酸（ACO）连接，形成独特的无配体结构，从而增强与内源性蛋白的结合，促进广泛的组织分布和细胞摄取，而无需依赖复杂的脂质或抗体。
中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“发表在Molecular Therapy – Nucleic Acids上的数据表明，SCAD平台是开发新一代双链RNA（如siRNA）药物的强大而通用的引擎。我们设计的模块化系统不仅高效，更简化了生产流程并易于规模化。这项研究成果验证了我们技术平台的核心创新，为我们快速推进的临床管线奠定了基础，并为攻克肝外‘无药可治’的靶点开辟了道路。”
- 强效持久的中枢神经系统基因沉默：在啮齿类动物中单次脑室内（ICV）注射SCAD-siRNA后，药物在整个中枢神经系统广泛分布，并实现了长达五个多月的深度mRNA敲低。
- 广泛的肝外组织适用性：论文证明了SCAD平台的多功能性，通过局部给药，在肺、眼和关节等组织中成功实现了靶向递送和显著的基因沉默。
- 良好的安全性：在广泛的安全性和毒理学评估中，SCAD-siRNA表现出良好的耐受性。特别是在中枢神经系统中，它没有引起免疫激活标志物（Iba1, Gfap）的表达，且在啮齿类动物的毒理学研究中未观察到明显的临床不良反应或实验室指标异常。
- 简化的生产工艺：整个SCAD分子构建完全采用标准的固相化学合成，避免了与高分子量生物偶联药物相关的复杂生产流程和高昂成本。
SCAD平台为中美瑞康日益丰富的临床阶段治疗管线提供了底层赋能技术，使其能够向临床推进针对严重神经退行性疾病（特别是肌萎缩侧索硬化症，ALS）的多个项目。一项由研究者发起的针对RAG-17治疗SOD1-ALS患者的IIT临床试验（NCT05903690）已经完成，该试验在开放标签、剂量递增的研究中显示出非常理想的安全性和令人鼓舞的初步疗效。在该研究的成功基础上，一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的RAG-17用于治疗SOD1-ALS患者的1期临床试验（NCT06556394）正在进行之中。
中美瑞康首席技术官Moorim Kang表示：“这项发表的成果为SCAD平台背后严谨的科学研究和系统性优化提供了详细的路线图。它能够在多种中枢神经系统细胞中实现强效、持久的活性，并结合了良好的安全性，为我们创造治疗破坏性神经系统疾病的革命性药物提供了一个强大且可重复的路径。”
原文链接：
Kang M, Lin W-H, Li Y, et al. SCAD: A Modular Platform for Efficient Delivery of Duplex RNA to the CNS and Beyond. Molecular Therapy Nucleic Acids. 2025: 102757. https://doi.org/10.1016/j.omtn.2025.102757
关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™及GLORY™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性疾病、神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com。
