中国南通，2026 年 3 月 19 日 —— 专注于创新小激活 RNA（saRNA）疗法研发的临床阶段生物技术公司中美瑞康今日宣布，其自主研发的 RAG-01 注射液已获得中国国家药品监督管理局药审中心（NMPA CDE）批准开展针对非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的 II 期临床试验。

这一重要里程碑标志着RAG-01成为国内第二款获批临床的saRNA疗法（两款均由中美瑞康开发）。此次获批不仅巩固了中美瑞康在全球RNA激活（RNAa）技术领域的绝对领先地位，也为该平台技术的巨大临床转化潜力提供了强有力的背书。

RAG-01 是一款创新型 saRNA 疗法，通过 RNA 激活机制靶向肿瘤抑制基因 p21 并激活其表达。p21 作为调控细胞周期阻滞与细胞衰老的关键因子，能够有效抑制膀胱癌细胞的异常增殖。

RAG-01在中国顺利推进至II期临床，主要得益于其在澳洲I期临床试验中取得的优异数据。中期数据展示了明确的靶点结合证据（p21显著上调）、高度良好的安全性以及令人鼓舞的完全缓解（CR）信号。

中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“我们非常高兴 RAG-01 获得国家药监局药审中心批准开展 II 期临床试验。这一进展不仅是对 RAG-01 项目的重要认可，也进一步验证了 saRNA 疗法的临床开发潜力。RAG-01 体现了公司的核心创新理念——通过激活内源性疾病相关基因，去应对长期以来难以成药的靶点。我们相信，这一差异化机制结合局部膀胱递送方式，有望为 NMIBC 患者带来新的治疗选择。我们将继续与监管机构、研究者及临床中心紧密合作，积极推动项目开发。”

本次获批的 II 期临床试验为一项随机、对照、多中心研究，旨在评估 RAG-01 单药以及联合化疗在中高危 NMIBC 患者中的有效性与安全性。该研究的开展建立在澳大利亚 I 期临床试验所取得的积极初步数据基础之上；现有数据显示，RAG-01 已表现出良好的安全性、明确的靶点作用证据以及抗肿瘤活性。

关于 RAG-01
RAG-01 是一款具有开创性的 saRNA 候选药物，通过 RNA 激活机制靶向并上调抑癌基因 p21 的表达。该药物采用中美瑞康专有的 LiCO™ 递送技术，通过膀胱灌注给药。在澳大利亚开展的 I 期临床试验中，RAG-01 已展现出积极的安全性、靶点激活及初步疗效数据。2024 年，RAG-01 获得美国食品药品监督管理局（FDA）IND 批准，并被授予快速通道资格（Fast Track Designation）。

关于NMIBC
非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是一种常见的恶性肿瘤，病变局限于膀胱内壁。中 / 高危NMIBC患者标准一线治疗是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），随后进行膀胱内BCG或化疗药物灌注治疗。然而，相当比例的患者会出现治疗无效或反复复发，因此亟需开发新型有效的治疗方法。

关于 RNA 激活
RNA激活是中美瑞康创始人李龙承博士及其团队在国际上开创，并已经过临床验证的平台技术。该技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术是制药领域十分稀缺的平台技术，在药物开发上具有广阔的应用前景，包括遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病、肿瘤等。

关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™及GLORY™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性疾病、神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com。