中国南通，2025年12月12日——作为小激活RNA（saRNA）治疗领域的开拓者，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）今日宣布，其自主研发的saRNA候选药物RAG-18在中国医学科学院北京协和医院开展的研究者发起临床试验（IIT）中已成功完成首例患者给药。这一里程碑事件标志着杜氏肌营养不良症（DMD）治疗领域可能迎来变革性的突破。作为一款有望改变疾病进程的颠覆性疗法，RAG-18利用独特的saRNA机制，将为所有DMD患者提供一种革命性的通用治疗方案，彻底重塑该疾病的治疗格局。​

本次 IIT 研究由北京协和医院神经科副主任、神经肌肉病领域知名专家戴毅教授牵头主持。研究核心目标在于系统评估 RAG-18 在 DMD 患者中的安全性与药代动力学特征，同时深入探索该药物改善患者肌肉功能的临床潜力。戴毅教授在谈及此项研究时表示：“RAG-18 采用前沿的 RNA 激活（RNAa） 技术路线，为 DMD 治疗提供了全新的作用机制。我们对启动这项临床试验充满期待，希望潜在积极的临床数据能为患者开辟创新治疗路径，提升他们的生活质量，为无数受 DMD 困扰的家庭带来希望。”

（北京协和医院戴毅教授团队）

中美瑞康创始人/CEO李龙承博士表示：“RAG-18 IIT 研究的启动，是该候选药物研发进程中的关键节点，充分彰显了其在突破 DMD 治疗瓶颈方面的独特价值。值得关注的是，RAG-18 有望覆盖所有类型基因突变导致的 DMD，这不仅验证了 RNA 激活技术在临床转化中的革命性潜力，更为以往缺乏有效治疗手段的多种疾病领域提供了全新的解决思路。”

关于RAG-18
RAG-18是一款首创作用机制的双链saRNA药物，通过RNA激活机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（Utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代 DMD 肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。

临床前研究表明，采用中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™，RAG-18能够显著激活骨骼肌的UTRN表达，减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤和改善肌肉功能，显示出在治疗DMD患者方面的潜力。此前在2024年，该药物已成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD）与罕见儿科疾病资格（RPDD），这两项资格的获批，既是国际权威监管机构对RAG-18治疗DMD临床价值的高度认可，也将为其后续在美开展临床试验、加速上市进程提供政策支持。

关于DMD
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。这种疾病主要影响男性儿童，患者通常在3至5岁时首次显示出肌肉炎症、纤维化和运动能力下降等症状。如果不进行治疗，多数患者将在20岁之前失去独立行走能力，并可能在30岁之前因心肌和膈肌（呼吸肌）衰竭而死亡。DMD的全球发病率约为每3600至6000名新生男婴中有一例，中国的患者数量约为70,000人。目前针对DMD的治疗方法包括反义寡核苷酸（ASO）介导的外显子跳跃、基因治疗和基因编辑，但这些疗法的效果非常有限，因此在DMD药物开发方面仍存在巨大的临床需求。

关于RNA激活
RNA 激活是中美瑞康创始人李龙承博士及其团队在国际上开创，并已经过临床验证的平台技术。该技术利用靶向基因启动子区域的双链 RNA 来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术是制药领域十分稀缺的平台技术，在药物开发上具有广阔的应用前景，包括遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病、肿瘤等。

关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™及GLORY™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性疾病、神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com。