• 斩获中美两国（S. FDA 与China CDE）双重IND许可，开启全球首个眼科saRNA疗法的全球临床开发新篇章
• RAG-1C基于中美瑞康临床验证的LiCO™平台开发，通过激活p21基因实现持久的抗纤维化疗效

中国南通，2026年7月31日 —— 小激活RNA（saRNA）疗法领域的先驱与全球领军企业中美瑞康（Ractigen Therapeutics）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准其First-in-Class saRNA候选药物RAG-1C的临床试验申请（IND），用于预防和治疗增生性玻璃体视网膜病变（PVR）。

此项里程碑是继2025年3月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA/CDE）IND批准后的又一重大进展。这使得RAG-1C成为全球首个在中美两地均获批进入临床开发阶段的眼科saRNA创新药物。

增生性玻璃体视网膜病变（PVR）是孔源性视网膜脱离（RRD）术后或眼外伤后严重威胁视力的并发症，主要由视网膜色素上皮（RPE）细胞和成纤维细胞的异常增殖与迁移驱动。目前全球尚无获FDA批准用于PVR的药物疗法，临床治疗仅依赖于手术，但手术往往面临极高的失败率和视网膜再次脱离风险。

RAG-1C采用了中美瑞康自主研发的LiCO™（脂质缀合寡核苷酸）递送平台，递送高特异性的saRNA以重新激活内源性p21（CDKN1A）基因。通过上调目标眼部细胞中p21蛋白的表达，RAG-1C可诱导细胞周期停滞，从而在不产生细胞毒性的前提下，高效抑制细胞增殖与成肌纤维细胞转化。RAG-1C采用玻璃体腔注射（IVT）给药，具备通过术中单次给药（“One-and-Done”）提供持久抗纤维化保护的潜力。

“RAG-1C获得FDA的IND许可，是中美瑞康一项重要的里程碑突破，也进一步巩固了我们在RNA激活（RNAa）技术领域的领先地位，”中美瑞康创始人、董事长兼首席执行官李龙承博士表示，“继去年获得中国CDE的许可后，此次获批再次验证了RAG-1C及其所凭借的LiCO™递送平台的安全性与治疗潜力。PVR领域存在巨大的未满足临床需求，目前尚无获批药物。我们期待迅速启动临床研究，为全球患者带来这款变革性的创新疗法。”

即将启动的I期临床试验将评估RAG-1C在接受视网膜脱离手术且具有PVR高发风险的患者中的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效。

关于RAG-1C及LiCO™平台
RAG-1C是一款针对人p21基因的First-in-Class小激活RNA（saRNA）候选药物。该药物利用中美瑞康自主研发的LiCO™平台递送，可在玻璃体腔给药后实现眼部组织的长效靶向基因激活。LiCO™是一种非LNP（non-LNP）的共轭结合递送技术，已在多项临床及临床前项目中获得广泛验证，并在多项GLP毒理研究中展现出极佳的眼部耐受性和极低的系统暴露量。

关于增生性玻璃体视网膜病变（PVR）
增生性玻璃体视网膜病变（PVR）是导致孔源性视网膜脱离（RRD）修复手术失败的最主要原因，发生在5%~10%的RRD患者以及高达40%的严重眼外伤患者中。其特征为视网膜表面异常细胞增殖和增生膜形成，导致牵拉性视网膜脱离及永久性视力丧失。目前全球尚无获批用于PVR的治疗药物。

关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发下一代RNA疗法，以临床验证的RNA激活（RNAa）技术为基础，致力于推进基于小激活RNA（saRNA）的创新治疗方案。依托SCAD™、LiCO™和GLORY™等自主研发的小核酸药物递送平台，公司正在推进覆盖肿瘤、神经系统疾病及遗传疾病等多个领域的候选管线，持续满足未竟的临床需求。公司多功能技术平台亦支持针对中枢神经系统等危及生命疾病快速开发RNA解决方案，包括siRNA药物。中美瑞康始终秉持科学卓越与以患者为中心的创新理念，致力于以RNA疗法推动医疗进步。更多信息，请访问www.ractigen.com。