• 获第31届世界肌肉学会年会Late-Breaking专场遴选——该专场专为大会学术委员会认定对领域具有即时重要意义的研究成果所设
• 本次报告将提供全球首个临床证据，证实小激活RNA（saRNA）在单基因遗传疾病患者体内上调内源性靶蛋白的表达
• 上调Utrophin是一种不依赖突变类型的治疗策略，理论上与全部DMD基因型相关
• 由主要研究者、北京协和医院神经科戴毅教授进行大会报告

中国南通，2026年9月15日 —— 致力于开发小激活RNA（saRNA）创新药物的临床阶段生物医药企业中美瑞康（Ractigen Therapeutics）今日宣布，公司在研药物RAG-18用于杜氏肌营养不良（DMD）的人体首次（First-in-Human）临床研究数据，入选第31届世界肌肉学会（World Muscle Society, WMS 2026）最新突破（Late-Breaking Presentation）专场口头报告，大会将于2026年9月29日至10月3日在日本广岛举行。

二十余年来，神经肌肉病领域始终将Utrophin视为DMD最具吸引力的治疗思路之一。作为抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）的天然结构同源蛋白，Utrophin能够在肌膜上替代抗肌萎缩蛋白发挥功能，且不受患者具体突变类型的限制——这意味着若能将其充分上调，理论上可覆盖全部基因型的DMD患者。这一思路的障碍从来不在生物学层面，而在于：过去始终缺乏一种能够按需“上调”人体特定基因表达的技术手段。

而这，正是本次WMS报告所要回答的问题。

本次报告题为《First-in-human evidence of RNA activation-mediated sarcolemmal utrophin upregulation in Duchenne muscular dystrophy》（RNA激活介导肌膜Utrophin表达上调的首个人体证据），将由本研究主要研究者、中国医学科学院北京协和医院神经科戴毅教授进行汇报。报告内容涵盖正在开展的开放标签、剂量递增临床研究（NCT07282652）第一队列的已获得数据，包括安全性与耐受性、治疗前后肌肉活检的肌膜Utrophin定量免疫荧光分析、肌肉组织病理学、血清肌酸激酶、定量肌肉磁共振、肺功能及运动功能评估等多维度终点。

本研究主要研究者、北京协和医院神经科戴毅教授表示：

“杜氏肌营养不良（DMD）是一种严重威胁儿童生命的罕见神经肌肉遗传病，目前临床上迫切需要能够覆盖所有突变类型的广谱疾病修正治疗手段。上调Utrophin在生物学理论上极具前景，但如何在人体肌肉组织中实现明确且稳定的肌膜靶向表达一直是领域内的重大挑战。在第一剂量队列的DMD患儿中，我们观察到了分子生物学、组织病理学以及探索性临床功能多维度的积极信号。我们非常期待在WMS这一国际顶尖学术舞台上与全球神经肌肉病同仁分享这些重要成果。”

中美瑞康创始人、董事长兼首席执行官李龙承博士表示：

“RAG-18入选WMS大会Late-Breaking口头报告，是中美瑞康乃至全球RNA药物发展历程中的标志性转折点。我们用严谨的人体临床数据，将RNA激活从理论前沿推向了扎实的临床转化，证明了小激活RNA可以作为一种强大的药物工具上调人体内源靶基因。RAG-18展现出了成为DMD广谱疾病修正治疗药物的巨大潜质，中美瑞康将全力加快后续临床开发，让这一开创性疗法早日惠及全球患者。”

大会报告详情

• 摘要标题：First-in-human evidence of RNA activation-mediated sarcolemmal utrophin upregulation in Duchenne muscular dystrophy
• 摘要编号：02LBO
• 报告类型：Late-Breaking Selected Oral Presentations
• 主讲人：戴毅 教授/主任医师/医学博士（北京协和医院神经科）
• 报告时间：2026年10月3日（周六）12:00 PM-12:15 PM（JST，UTC+9）
• 报告地点：日本广岛国际会议中心（ICCH）凤凰厅

遵循WMS大会的学术保密与官方禁发（Embargo）规定，完整的定量数据、高分辨率肌肉活检免疫荧光图像及详细临床结果将于大会官方报告时正式对外公布。

RAG-18为在研药物，尚未获得任何国家或地区药品监管机构批准，其安全性与有效性尚未确立。

关于杜氏肌营养不良（DMD）

DMD是一种严重的X连锁隐性遗传性神经肌肉疾病，由DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白缺乏或缺失所致。该蛋白对保护肌纤维免受收缩性损伤至关重要。患儿表现为进行性肌肉萎缩、运动能力丧失、呼吸功能不全及心肌病变。Utrophin是抗肌萎缩蛋白的结构与功能同源蛋白，在胎儿期高表达；上调内源性Utrophin是一种不依赖突变类型的治疗策略，理论上有望与全部DMD基因型患者相关。

关于RAG-18

RAG-18是中美瑞康基于自主RNA激活（RNAa）技术平台开发的在研小激活RNA药物。经系统给药后，RAG-18靶向人UTRN基因的转录调控区域，通过细胞核内Argonaute依赖的转录激活机制提升内源性Utrophin的表达。目前RAG-18正在开展一项首次人体开放标签、剂量递增临床研究（NCT07282652）。

关于中美瑞康（Ractigen Therapeutics）

中美瑞康是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发下一代RNA疗法，以临床验证的RNA激活（RNAa）技术为基础，致力于推进基于小激活RNA（saRNA）的创新治疗方案。依托SCAD™、LiCO™和GLORY™等自主研发的小核酸药物递送平台，公司正在推进覆盖肿瘤、神经系统疾病及遗传疾病等多个领域的候选管线，持续满足未竟的临床需求。公司多功能技术平台亦支持针对中枢神经系统等危及生命疾病快速开发RNA解决方案，包括siRNA药物。中美瑞康始终秉持科学卓越与以患者为中心的创新理念，致力于以RNA疗法推动医疗进步。更多信息，请访问www.ractigen.com。