中国南通，2026年8月6日——专注于下一代RNA疗法创新的临床阶段生物制药公司中美瑞康（Ractigen Therapeutics）今日宣布，其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新siRNA疗法RAG-17，已顺利完成II期临床试验的全部受试者入组及首次给药。

从2026年1月13日RAG-17 Ⅱ期临床首例受试者完成给药，至今完成所有受试者入组并首次给药，五家临床中心的高效推进充分体现了SOD1-ALS患者与研究者对该项研究的高度认可，也印证了中美瑞康临床执行团队的高效运营能力。随着全部受试者完成首次给药，研究正式进入关键的疗效与安全性评估阶段，为后续与监管机构的沟通打下坚实基础。

RAG-17依托中美瑞康自主研发的SCAD™（智能化学辅助递送）平台开发，其积极的首次人体临床（FIH）数据已于近期发表于国际顶尖医学期刊《Nature Medicine》。

中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“II期临床试验完成全部受试者入组与首次给药，是RAG-17临床开发进程中的关键里程碑。基于I期单次剂量递增（SAD）研究中展现出的脑脊液SOD1蛋白高效抑制与血浆神经丝轻链（NfL）水平改善的积极数据，本阶段研究的顺利推进标志着我们向突破性疗法的落地迈出了决定性一步。我们将全力推进后续临床评估与监管沟通，加快将这一创新疗法带给广大渐冻症患者。””

关于RAG-17Ⅱ期临床试验
此项多中心II期临床试验（NCT06556394）是一项多次给药、剂量递增（MAD）的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估携带SOD1基因突变的ALS受试者接受鞘内注射RAG-17重复给药的安全性/耐受性、PK、PD和初步疗效。参与试验的机构包括首都医科大学附属北京天坛医院（王伊龙教授团队）、浙江大学医学院附属第二医院（吴志英教授团队）、四川大学华西医院（商慧芳教授团队）、福建医科大学附属协和医院（邹漳钰教授团队）和中山大学附属第一医院（曾进胜教授团队）。

关于RAG-17
RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新siRNA药物，依托公司专有的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台技术开发。该药物旨在特异性、高效地靶向并沉默SOD1基因的mRNA表达，用于治疗携带SOD1基因突变的ALS。SOD1基因突变导致的毒性功能获得是家族性ALS的一个重要致病因素。通过高效抑制SOD1基因表达、减少毒性SOD1蛋白的产生，RAG-17旨在保护神经元功能，从而延缓或阻止SOD1-ALS的疾病进展。

此前RAG-17已获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格（ODD），同时被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA CDE）《以患者为中心的罕见病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。

关于ALS
ALS是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，导致肌肉无力、瘫痪，最终在诊断后的3到5年内导致死亡。SOD1基因突变约占家族性ALS病例的10-20%，散发性ALS病例的1-2%。目前，临床上仍然迫切需要能够有效减缓或阻止ALS疾病进展的治疗手段，以改善患者的生活质量并延长生存期。

关于中美瑞康
中美瑞康是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发下一代RNA疗法，以临床验证的RNA激活（RNAa）技术为基础，致力于推进基于小激活RNA（saRNA）的创新治疗方案。依托SCAD™、LiCO™和GLORY™等自主研发的小核酸药物递送平台，公司正在推进覆盖肿瘤、神经系统疾病及遗传疾病等多个领域的候选管线，持续满足未竟的临床需求。公司多功能技术平台亦支持针对中枢神经系统等危及生命疾病快速开发RNA解决方案，包括siRNA药物。中美瑞康始终秉持科学卓越与以患者为中心的创新理念，致力于以RNA疗法推动医疗进步。更多信息，请访问www.ractigen.com。